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efficacia e sicurezza testata negli studi clinici?
L'obiettivo finale dello sviluppo di nuovi farmaci
dovrebbe essere sempre quello di migliorare il trattamento, fornendo ulteriori
benefici clinici rispetto alle terapie disponibili. In alcuni casi, invece, può
capitare che il nuovo farmaco può avere tutt'al più la stessa efficacia del
trattamento standard e possedere qualche vantaggio in più in termini di
sicurezza, convenienza o costo ovvero essere semplicemente una terapia di
seconda scelta. Ma prima di entrare nel merito dell'argomento è bene fare un
breve cenno sull'iter che una molecola percorre prima di diventare farmaco.
Si definisce sperimentazione clinica, o studio clinico controllato (clinical
trial) un esperimento scientifico che genera dati clinici con lo scopo di
valutare uno o più trattamenti applicati ad una determinata popolazione di
pazienti. La sperimentazione clinica ha lo scopo di valutare l'efficacia e la
tollerabilità di un farmaco e/ la combinazione di più trattamenti. I dati
derivanti dalla sperimentazione clinica, se favorevoli, permettono di portare il
nuovo farmaco alla commercializzazione; se infatti un farmaco si dimostra
efficace in uno studio è possibile che possa diventare in futuro una terapia
standard (cioè una terapia convenzionale che viene effettuata nella pratica
clinica). Nella fase pre-clinica della sperimentazione vengono studiate le
proprietà farmacologiche del farmaco, determinanti per gli effetti terapeutici
attesi, e gli eventuali effetti tossici. Se un approccio sembra promettente sarà
testato sugli animali per verificarne l'effetto su un essere vivente. Purtroppo
non sempre un trattamento con risultati promettenti in vitro risulta poi
altrettanto efficace e sicuro sull'uomo. In genere le sperimentazioni cliniche
sono eseguite in strutture ospedaliere pubbliche o in private autorizzate.
Lo sviluppo di un nuovo farmaco avviene secondo standard internazionali e
seguendo un processo lungo e costoso che procede per gradi e si articola in
quattro fasi; le prime tre comprendono gli studi clinici che generano le
informazioni necessarie per ottenere la registrazione da parte delle autorità
competenti e la sua immissione sul mercato. La quarta si attua quando il farmaco
è già in commercio ed ha lo scopo di approfondire i dati sull'efficacia e
soprattutto sulla sicurezza del farmaco.
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Studio di fase I: lo scopo
principale è quello di determinare la dose massima tollerata che può essere
somministrata ad un paziente (DMT) e la farmacocinetica del farmaco
(come è assorbito, metabolizzato ed escreto dal corpo umano). Fornisce una
prima valutazione sulla sicurezza del farmaco. Il numero di pazienti che
partecipa a questi studi è di solito modesto.
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Studi di fase II:
l'obiettivo principale è quello di valutare l'attività del farmaco e gli
eventuali effetti collaterali alle dosi e vie di somministrazioni
predefinite
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Studi di fase III:
confrontano su un numero di pazienti considerevole l'attività terapeutica
del nuovo farmaco che ha superato le fasi precedenti della sperimentazione,
con il farmaco standard. L'obiettivo è quello di stabilire l'efficacia del
nuovo trattamento (sia esso un farmaco, un'associazione di farmaci o una
diversa terapia) nei confronti del miglior trattamento convenzionale. Lo
sperimentatore avrà informazione anche sull'interazione della nuova molecola
con altri farmaci, sulla farmacocinetica, su eventuali eventi avversi meno
comuni. I farmaci che superano la fase III ottengono l'autorizzazione alla
commercializzazione.
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Studi di fase IV: sono
detti studi "post-registrativi". Il farmaco è già in commercio e si
raccolgono maggiori informazioni sulla sicurezza, sull'efficacia e sul suo
uso più appropriato.
La Comunità Europea ha emanato
le linee guida sulle norme di Buona Pratica Clinica (Good Clinical Practice). In
Italia è stata emanata una normativa che impone l'applicazione di queste norme a
tutti gli studi clinici. Questo comporta una buona qualità scientifica ed etica
degli studi e l'attendibilità dei dati e dei risultati pubblicati. In Europa è
stata istituita una struttura l'EMEA (Agenzia Europea per la valutazione dei
prodotti medicinali) che ha lo scopo di coordinare tutti i paesi dell'unione
europea per quanto riguarda la sperimentazione clinica. Negli USA lo stesso
compito è stato affidato alla FDA (Food and Drug Administration). In Italia gli
organismi coinvolti nel controllo delle sperimentazioni cliniche sono tre: il
Ministero della Sanità, L'Istituto superiore della Sanità ed i Comitati Etici
presenti negli ospedali e dei centri di ricerca.
Insomma un iter che dovrebbe
rassicurarci in merito alla sicurezza dei farmaci di nuova introduzione in
commercio senza però dimenticare la necessità del loro continuo monitoraggio
post-vendita e della farmacovigilanza. Che dire però in merito all'efficacia dei
farmaci nuovi rispetto a quelli già in commercio?
E' stata effettuata un'analisi approfondita a livelli europeo dai dati
ricavati dalla commercializzazione di nuovi farmaci. Sono state identificate 122
specialità medicinali contenenti 122 principi attivi autorizzate per la prima
volta tra il 1999 ed il 2005 di cui 58 ovvero il 48% erano state
confrontate con i farmaci già in commercio.
Solo per alcuni nuovi principi attivi come bimatoprost, fondaparinux,
pedìginterferone alfa-2a, peg-interferone alfa-2b e tipranavir è stato raggiunto
l'obiettivo di dimostrare la superiorità.
In totale nel periodo
1999-2005, la superiorità è stata dimostrata in 24 trial per 13 nuovi principi
attivi. Quindi solo per il 10% dei principi attivi.
Volendo commentare i risultati di questa analisi è possibile affermare che i
notevoli vantaggi e gli svantaggi dei nuovi farmaci possono diventare evidenti
solo nel corso del tempo, sulla base di ulteriori studi e dell'esperienza. Ciò
significa che valutare il valore aggiunto di un nuovo farmaco non è un evento
una tantum ma un processo continuo supportato dal monitoraggio d'uso tramite i
dati di prescrizione.
Data di pubblicazione: 07/05/2010
Bibliografia:
- SIF NewsLetter n.57 "Farmaci nuovi:efficacia superiore?"
Dr.ssa Paola D'Incau
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